ニューアムステルダム・ファーマが企業最新情報と第2四半期決算を発表

-- HeFH患者を対象としたオビセトラピブを評価する主要な第3相BROOKLYN試験の良好なトップラインデータを報告。主要評価項目であるプラセボに対するLDL-Cの平均低下率を達成し、その他のバイオマーカーにおいても統計学的に有意な低下を示し、安全性はプラセボと同等であった

-- 新しい物質特許により、米国の知的財産権保護を2043年まで延長する。

-- 主要な第3相BROADWAY試験のトップラインデータを2024年第4四半期に報告する予定である。

-- オビセトラピブとエゼチミブの合剤を評価する極めて重要な第3相TANDEM試験の登録完了。

-- 強固な財務基盤、4億3,070万ドルの現金--。

オランダ・ナーデンおよび米国・マイアミ、2024 年 8 月 7 日 - ニューアムステルダム・ファーマ・カンパニー N.V.(Nasdaq:NAMS、以下「ニューアムステルダム社」または「当社」）は本日、既存の治療法では十分な有効性や忍容性が得られない、低比重リポ蛋白コレステロール（以下「LDL-C」）上昇を伴う心血管疾患（以下「CVD」）リスクのある患者を対象とした経口非スタチン系薬剤を開発する後期臨床バイオ医薬品企業であり、2024年6月30日に終了した3カ月間および6カ月間の業績を発表しました。

「オビセトラピブの価値を解き放つために弛まぬ努力を続けているチームの姿勢に引き続き意欲を感じています。この試験は、これまで治療が困難であったヘテロ接合型家族性高コレステロール血症（HeFH）を対象としたもので、脂質低下治療に対する大きなアンメット・ニーズを解決するオビセトラピブの可能性を強調するものです。「BROOKLYN試験の結果では、プラセボと同等の安全性プロファイルとともに、当社の第2相試験と同等のLDL-C低下が達成され、オビセトラピブ投与患者の半数以上がLDL-Cガイドラインが指示する治療目標値である70mg/dl未満を達成したことから、オビセトラピブは脂質異常症患者の治療を改善する可能性があると確信しています。

「オビセトラピブの差別化されたターゲット製品プロフィールを詳述し、商業戦略について議論し、アテローム性動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）のリスクが高い、またはアテローム性動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）のリスクが高い成人における冠動脈アテローム性動脈硬化性プラークの蓄積に対するオビセトラピブとエゼチミブの合剤（FDC）を評価する第3相臨床試験であるREMBRANDTを発表しました。「オビセトラピブの米国での特許保護を2043年まで延長する物質特許が最近発行され、4億3,070万ドルの現金に支えられて、私たちは強靭な立場で使命を進めています。下期以降については、BROOKLYNの結果を基に、BROADWAYとTANDEMのトップラインデータをそれぞれ2024年第4四半期と2025年第1四半期に見込んでおり、同時にPREVAIL心血管系アウトカム試験（以下、CVOT）を進めていきたいと考えています。"

Clinical Development Updates

NewAmsterdam社は、既存の治療法では十分な効果が得られず、忍容性も十分でないCVDリスクのある患者に使用するLDL-C低下治療薬として、経口・低用量・1日1回投与のコレステリル・エステル転移蛋白（CETP）阻害剤であるobicetrapibを開発している。

Corporate Updates

Upcoming Potential Milestones

ニューアムステルダム社のグローバルで極めて重要な第3相臨床開発プログラムは、12,250人以上の患者を対象とした4つの試験で構成されており、3つはオビセトラピブ単剤、1つはオビセトラピブとエゼチミブのFDCである。ニューアムステルダム社は現在、以下のマイルストーン達成を見込んでいる：

Second Quarter Financial Results

About Obicetrapib

オビセトラピブは、ニューアムステルダム社が現在のLDL低下治療の限界を克服するために開発している新規の経口低用量CETP阻害剤である。ROSE2、TULIP、ROSE、OCEANの各第2相試験およびBROOKLYNの第3相試験において、オビセトラピブの単剤療法または併用療法を評価した結果、統計学的に有意なLDL低下作用とプラセボと同様の副作用プロファイルが確認された。当社は、オビセトラピブ単剤療法を評価する第3相ピボタル試験BROADWAYを実施中であり、本試験では、CVD患者に対するLDL低下作用を追加するために、最大耐用脂質低下療法の補助療法として使用されるオビセトラピブ単剤療法を、また、オビセトラピブとエゼチミブの合剤療法を評価するTANDEMを実施中である。BROADWAYは2022年1月、TANDEMは2024年3月に患者登録を開始し、BROADWAYは2023年7月、TANDEMは2024年7月に登録を完了した。この試験は、オビセトラピブが心血管死、非致死的心筋梗塞、非致死的脳卒中、非選択的冠動脈血行再建術を含む主要な有害心血管イベントの発生を減少させる可能性を評価することを目的としている。NewAmsterdam社は、2024年4月にPREVAILの登録を完了し、9,500人以上の患者を無作為化した。オビセトラピブの欧州における商業化権は、単剤療法またはエゼチミブとの合剤療法の一部として、イタリアを拠点とする国際的な大手医薬品・診断薬企業であるメナリーニ・グループに独占的に付与されている。

About NewAmsterdam

ニューアムステルダム・ファーマ（Nasdaq: NAMS）は、後発のバイオ医薬品企業であり、現在承認されている治療法では十分な効果が得られず、忍容性も十分でない代謝性疾患患者集団の治療を改善することを使命としている。当社は、安全で忍容性が高く、簡便なLDL低下治療薬に対するアンメット・ニーズを満たすことを目指しています。複数の第3相試験において、ニューアムステルダム社は、既存の治療法では十分な効果が得られず、忍容性も十分でない、LDL-Cが上昇したCVDリスクのある患者を対象に、スタチン治療の補助として使用するLDL-C低下療法として、経口低用量1日1回投与のCETP阻害剤であるオビセトラピブの単独投与またはエゼチミブとの合剤投与を検討しています。

Forward-Looking Statements

本書に含まれる記述のうち、歴史的事実でないものは、1995年米国私募証券訴訟改革法のセーフハーバー規定における将来予想に関する記述です。将来の見通しに関する記述には一般的に、「確信する」、「かもしれない」、「予定である」、「推定する」、「継続する」、「予測する」、「意図する」、「期待する」、「はずである」、「だろう」、「計画する」、「予測する」、「可能性がある」、「ようである」、「求める」、「将来」、「見通し」といった言葉や、将来の出来事や傾向を予測または示唆する類似の表現、あるいは歴史的事項に関する記述ではないものが含まれます。これらの将来の見通しに関する記述には、当社の知的財産およびその特許を実施する能力およびその十分性、当社の事業および戦略的計画、当社の商業的機会、当社の製品候補の治療および治癒の可能性、当社の臨床試験および患者登録の時期、データ発表の時期および場、規制当局による承認の達成および時期、商業化の計画に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。

これらの記述は、本書に明記されているか否かにかかわらず、さまざまな仮定および当社経営陣の現在の予想に基づいており、実際の業績を予測するものではありません。これらの将来予想に関する記述は、説明のためのみに提供されるものであり、保証、確約、予測、または事実もしくは確率に関する確定的な記述として機能することを意図したものではなく、またそれらに依拠してはなりません。実際の出来事や状況を予測することは困難または不可能であり、仮定と異なる場合があります。実際の出来事や状況の多くは、当社のコントロールの及ばないものです。These forward-looking statements are subject to a number of risks and uncertainties, including changes in domestic and foreign business, market, financial, political, and legal conditions; risks related to the approval of the Company’s product candidate and the timing of expected regulatory and business milestones, including potential commercialization; ability to negotiate definitive contractual arrangements with potential customers;競合製品候補の影響、十分な原料供給能力を確保する能力、ロシア・ウクライナおよびイスラエル・ハマス紛争を含む世界的な経済・政治情勢、当社の将来の事業に対する競争の影響、および証券取引委員会への当社の公開提出書類に記載されている要因。当社の事業に関連するその他のリスクには、当社の現在進行中の臨床試験の結果、特に規制当局による審査および製品候補の承認の可能性に関連する不確実性、製品候補の商業化に向けた当社の取り組みに関連するリスク、有利な条件で最終契約を交渉および締結する能力（もし可能であれば）、競合する製品候補が当社の事業に及ぼす影響、知的財産権関連のクレーム、有能な人材を惹きつけ維持する能力、製品候補の原材料を継続的に調達する能力などが含まれますが、これらに限定されるものではありません。これらのリスクのいずれかが現実化した場合、または当社の仮定が正しくないことが判明した場合、実際の結果はこれらの将来見通しに関する記述に暗示された結果とは大きく異なる可能性があります。また、当社が現時点で把握していないリスクや、現時点では重要性が低いと判断しているリスクも存在する可能性があり、これらによっても実際の結果が将来の見通しに関する記述と異なる可能性があります。また、将来の見通しに関する記述は、本資料の日付現在における将来の出来事や見解に関する当社の期待、計画、または予測を反映したものであり、本資料の注意書きを参照することによりその全体が限定されるものとします。当社は、その後の出来事や進展により、当社の評価が変更される可能性があることを予期しています。これらの将来見通しに関する記述は、本通信の日付以降のいかなる日付においても、当社の評価を表すものとして依拠すべきではありません。したがって、将来の見通しに関する記述に過度の信頼を置くべきではありません。当社およびその関連会社は、法律で義務付けられている場合を除き、これらの将来見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

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