インテリアセラピューティクスの適時開示・決算・その他

米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2023年11月09日

INTELLIA THERAPEUTICS, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-37766	36-4785571
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS EmployerIdentification No.)

40 エリーストリート、スイート130
Cambridge, Massachusetts		02139
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（エリアコードを含む）。857 285-6200

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、額面は1株あたり0.0001ドル	NTLA	The Nasdaq Global Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2023 年 11 月 9 日、Intellia Therapeutics, Inc.は、2023 年 9 月 30 日をもって終了した第 1 四半期の業績と事業最新情報を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されています。

項目2.02に従って提出された本報告書の情報は、改正1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条の適用上「提出された」とはみなされず、同条の適用を受けることもありません。また、本報告書の項目2.02に従って提出された情報を、証券取引法または1933年証券法（改正後）に基づく他の提出書類において参照することによってのみ組み込むことができます。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description

99.1		2023年11月9日付プレスリリース。

104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			Intellia Therapeutics, Inc.

Date:	November 9, 2023	By:	/s/ John M. Leonard
			氏名ジョン・m・レナード役職最高経営責任者兼社長

EX-99.1 2 ntla-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

インテリア・セラピューティクス社、2023年第3四半期決算と最近の進捗状況を発表

心筋症を伴うトランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシス患者を対象としたMAGNITUDEピボタル第3相試験を年末までに開始する予定。

60人以上のATTRアミロイドーシス患者から得られた臨床データでは、NTLA-2001の単回投与後、一貫して血清TTRが深く持続的に減少することが示された。

遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象としたNTLA-2002フェーズ2試験の登録完了は2023年第4四半期の予定

α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）に伴う肺疾患の治療薬として開発中の生体内挿入候補薬NTLA-3001について、2024年第1四半期に臨床試験申請（CTA）を提出する予定。

Intellia社とRegeneron社、in vivo CRISPRベースの遺伝子編集療法を神経疾患および筋疾患に特化して開発するための共同研究を拡大

2023年第3四半期は9億9,250万ドルの現金があり、強固な財務状態で終了。

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023年11月9日 - CRISPR技術を活用した治癒の可能性のある治療法の開発に注力する臨床段階のゲノム編集企業のリーディングカンパニーであるインテリア・セラピューティクス社（NASDAQ:NTLA）は本日、2023年9月30日に終了した第3四半期の業務ハイライトと財務結果を発表した。

「2023 年は、インテリアが生体内 CRISPR 療法の治験許可申請を 2 件受理し、目覚ましい進歩を遂げた年でした。NTLA-2001マグニチュード第3相試験の開始を目前に控え、インテリアは今や後発医薬品開発企業となりました。「今後は、遺伝性血管性浮腫患者を対象とした NTLA-2002 第 2 相試験の登録完了、α-1 抗トリプシン欠乏症患者を対象とした当社の生体内遺伝子挿入プログラムである NTLA-3001 の臨床開発開始のための承認申請提出など、今後数週間から数ヶ月の間にいくつかの重要なマイルストーンを達成する予定です。CRISPRを用いた医薬品の可能性の実現に向けて、当社のパイプラインとプラットフォームを前進させることを楽しみにしています。"


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2023年第3四半期と最近の業績ハイライト

In Vivo Program Updates

Transthyretin (ATTR) Amyloidosis

•

NTLA-2001: NTLA-2001は、ATTRアミロイドーシスの治療のために、肝細胞のTTR遺伝子を不活性化し、それによってトランスサイレチン（TTR）タンパク質の産生を阻止するように設計された、in vivo、全身投与、治験中のCRISPRベースの治療薬です。NTLA-2001は、1回の投与でTTRタンパク質を深く、一貫して、そして生涯にわたって減少させる可能性があり、病気の進行を止め、回復させる可能性を提供します。NTLA-2001は、本プログラムの主導者であるインテリア社とリジェネロン社との共同開発／共同販促契約の対象となります。

心筋症を伴うattrアミロイドーシス(attr-cm):

▪

当社は10月、米国食品医薬品局（FDA）がATTR-CM治療薬NTLA-2001の第3相臨床試験（IND）申請を承認したと発表した。MAGNITUDEピボタル第3相試験は、ATTR-CM患者約765人を対象にNTLA-2001の有効性と安全性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。本試験の主要評価項目は、心血管（CV）関連死亡率とCV関連イベントの複合エンドポイントである。患者はNTLA-2001：プラセボ＝2：1の割合で無作為に割り付けられ、NTLA-2001の55mg点滴が1回投与される。当社は年末までに試験を開始し、2024年初めに患者の投与を開始する予定である。

多発性神経障害を伴う遺伝性attrアミロイドーシス(attrv-pn):

▪

当社は、規制当局との協議を含め、ATTRv-PNを対象としたNTLA-2001のグローバルピボタルフェーズ3試験に向けて積極的に準備を進めています。

NTLA-2001フェーズ1試験の最新データ

▪

インテリア社は11月、NTLA-2001の第1相試験の中間解析結果を発表した。60例以上の患者から得られた最新のデータでは、NTLA-2001の単回投与により、一貫して深く持続的な血清TTR低下が達成されたことが示され、データカットオフ日である2023年5月11日時点で追跡調査期間が12カ月以上に達した29例も含まれています。0.3mg/kg以上の投与を受けた全患者（n=62）において、血清TTR減少率の中央値は91％、28日目の血清TTR残存濃度の絶対値の中央値は17μg/mLでした。試験されたすべての患者、すべての用量レベルにおいて、NTLA-2001の忍容性は概して良好であり、有害事象の大半は軽度でした。これらの中間データは、スペインのマドリッドで開催された第4回国際ATTRアミロイドーシス会議で発表されました。


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Hereditary Angioedema (HAE)

•

NTLA-2002：NTLA-2002は、CRISPRを用いた全身投与型のin vivo治療薬である。NTLA-2002は肝臓のKLKB1遺伝子をノックアウトするように設計されており、HAEの主要なメディエーターである血漿カリクレインの総タンパク質と活性を永久的に減少させる可能性がある。この治験的アプローチは、1回の投与で血漿カリクレイン活性を持続的に減少させることにより、HAE患者の発作を予防することを目的としている。また、現在利用可能なHAE治療に伴う大きな治療負担をなくすことも目的としている。NTLA-2002は、I型またはII型HAEの成人を対象とした第1/2相試験で評価されています。

インテリアは10月、欧州医薬品庁（EMA）がHAEの治療薬としてNTLA-2002に優先医薬品（PRIME）の指定を与えたと発表した。PRIME指定は、EMAが既存の治療法に対して大きな治療上の利点を提供する、あるいは治療法のない患者に利益をもたらす可能性のある新薬候補に与えるものである。

全患者の確認後、インテリア社は2023年第4四半期にフェーズ1/2試験のフェーズ2部分の登録を完了する予定である。

インテリア社は、規制当局からのフィードバックを前提に、早ければ2024年第3四半期にも、米国患者を含むグローバルな主要第3相試験を開始する予定である。

Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD)

•

AATD関連肺疾患治療薬NTLA-3001：NTLA-3001は、AATD関連肺疾患治療のための、CRISPRを介したファースト・イン・クラスのin vivo標的遺伝子挿入開発候補品である。本薬は、α-1アンチトリプシン（A1AT）タンパク質をコードするSERPINA1遺伝子の健全なコピーを正確に挿入するように設計されており、1回の投与でA1ATタンパク質の機能的発現を治療レベルまで永続的に回復させる可能性があります。このアプローチにより、週1回のA1AT増強療法の静脈内注入や重症例における肺移植の必要性をなくすなど、患者の転帰の改善を目指す。

インテリア社は、NTLA-3001のファースト・イン・ヒト臨床第1相試験を開始するため、2024年第1四半期に臨床試験申請書（CTA）を提出する予定である。

•

AATD関連肝疾患治療薬NTLA-2003：NTLA-2003は、AATD関連肝疾患の治療薬として、完全自社開発のin vivoノックアウト開発候補品です。NTLA-2003は、肝臓における異常なA1ATタンパク質の産生に関与するSERPINA1遺伝子を不活性化するように設計されています。

リソースの優先順位付けに基づき、当社はNTLA-2003のIND取得活動を中止し、当社のDNAライティング技術を活用したAATD研究段階のプログラムを推進する戦略的転換を行っている。


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Ex Vivo Program Updates

•

Intellia社は、免疫腫瘍学および自己免疫疾患の治療のため、自社保有およびパートナーとの提携により、同種細胞を用いた複数の前臨床プログラムを進めている。当社独自の同種細胞工学プラットフォームは、T細胞およびNK細胞を介する拒絶反応を回避するように設計されている。

Platform and Pipeline Expansion

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