インテリアセラピューティクスの適時開示・決算・その他

米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2023年08月03日

INTELLIA THERAPEUTICS, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-37766	36-4785571
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS EmployerIdentification No.)

40 エリーストリート、スイート130
Cambridge, Massachusetts		02139
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（エリアコードを含む）。857 285-6200

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、額面は1株あたり0.0001ドル	NTLA	The Nasdaq Global Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2023 年 8 月 3 日、Intellia Therapeutics, Inc.は、2023 年 6 月 30 日をもって終了した第 1 四半期の財務結果と事業最新情報を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されています。

項目2.02に従って提出された本報告書の情報は、改正1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条の適用上「提出された」とはみなされず、同条の適用を受けることもありません。また、本報告書の項目2.02に従って提出された情報を、証券取引法または1933年証券法（改正後）に基づく他の提出書類において参照することによってのみ組み込むことができます。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description

99.1		2023年8月3日付プレスリリース。

104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			Intellia Therapeutics, Inc.

Date:	August 3, 2023	By:	/s/ John M. Leonard
			氏名ジョン・m・レナード役職最高経営責任者兼社長

EX-99.1 2 ntla-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

インテリア・セラピューティクス社、2023年第2四半期決算と最近の進捗状況を発表

遺伝性血管性浮腫(HAE)治療薬NTLA-2002のフェーズ2試験の全患者同定を完了)

早ければ2024年第3四半期にNTLA-2002のグローバルピボタルフェーズ3試験を開始する予定。

心筋症を伴うトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスを対象としたNTLA-2001のグローバルピボタル試験のIND申請を9月に行う予定。

現在進行中のNTLA-2001ファースト・イン・ヒト試験から2023年に追加臨床データを年末までに発表予定

α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）関連肺疾患の治療薬として開発中のインテリア社初の生体内挿入候補薬NTLA-3001について、年内に臨床試験申請（CTA）を提出する見込み。

2023年第2四半期は約11億ドルのキャッシュを有する強固な財務状態で終了。

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023年8月3日 - CRISPR技術を活用した治癒の可能性のある治療法の開発に注力する臨床段階のゲノム編集企業のリーディングカンパニーであるインテリア・セラピューティクス社（NASDAQ:NTLA）は本日、2023年6月30日に終了した第2四半期の業務ハイライトと財務結果を発表した。

「インテリア社長兼最高経営責任者（CEO）のジョン・レナード医学博士は、「我々は、CRISPRに基づく最初の2つのin vivo治療薬候補の開発において、重要かつ急速な進展を続けています。わずか数ヶ月の間に、現在進行中の第2相試験を完全に登録するのに必要なすべての患者を特定することができ、来年には極めて重要な第3相試験を開始できる見込みです。NTLA-2001については、9月のIND申請と、ATTRアミロイドーシスの心筋症を対象とした第3相試験の年内開始に向けて、私たちのチームは熱心に取り組んでいます。全体として、NTLA-2001とNTLA-2002は、さらなるin vivoおよびex vivoの候補化合物が臨床に向けて前進するための、当社のパイプラインとプラットフォームの始まりに過ぎないと、引き続き確信しています。"


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2023年第2四半期と最近の業績ハイライト

In Vivo Program Updates

Transthyretin (ATTR) Amyloidosis

•

NTLA-2001: NTLA-2001は、ATTRアミロイドーシスの治療のために、肝細胞のTTR遺伝子を不活性化し、それによってトランスサイレチン（TTR）タンパク質の産生を阻止するように設計された、in vivo、全身投与、治験中のCRISPRベースの治療薬です。NTLA-2001は、1回の投与でTTRタンパク質を深く、一貫して、そして生涯にわたって減少させる可能性があり、病気の進行を止め、回復させる可能性を提供します。NTLA-2001は、本プログラムの主導者であるインテリア社とRegeneron Pharmaceuticals, Inc.

心筋症を伴うattrアミロイドーシス(attr-cm):

▪

Intellia社は、9月に米国食品医薬品局（FDA）に新薬治験許可申請書（IND）を提出する予定である。規制当局からのフィードバックに従い、当社は2023年末までにATTR-CMのグローバルピボタル試験を開始する予定である。

▪

当社は、2023年末までに、より長期の安全性および耐久性データ、ならびに新たな臨床エンドポイントを含む、第1相試験のATTR-CM群からの追加データを発表する予定である。

多発性神経障害を伴う遺伝性attrアミロイドーシス(attrv-pn):

▪

当社は、規制当局との協議を含め、グローバルな主要第3相試験の準備を積極的に進めている。

▪

当社は、フェーズ1試験のATTRv-PN群の追加データを2023年末までに発表する予定である。

Hereditary Angioedema (HAE)

•

NTLA-2002：NTLA-2002は、CRISPRを用いた全身投与型のin vivo治療薬である。NTLA-2002は肝臓のKLKB1遺伝子をノックアウトするように設計されており、HAEの主要なメディエーターである血漿カリクレインの総タンパク質と活性を永久的に減少させる可能性がある。この治験的アプローチは、1回の投与で血漿カリクレイン活性を持続的に減少させることにより、HAE患者の発作を予防することを目的としている。また、現在利用可能なHAE治療に伴う大きな治療負担をなくすことも目的としている。NTLA-2002は、I型またはII型HAEの成人を対象とした第1/2相試験で評価されています。

インテリア社は本日、NTLA-2002臨床プログラムへの参加に対する医師および患者からの大きな関心により、国際共同第2相試験の全患者が確定し、登録は2023年後半に完了する予定であると発表した。


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本プログラムの好調な勢いに基づき、当社は進行中の第2相試験において、米国外の施設での登録を完了する予定である。さらに、2023年3月のINDクリアランス後、FDAは妊娠可能な女性患者の組み入れに関する前臨床試験データの補足を要請した。Intellia社は、計画中のフェーズ3試験に先立ち、これらのデータを提出する予定であり、進行中のフェーズ1/2試験で投与された妊娠可能な女性患者から収集された臨床データを補完することになる。

インテリア社は、規制当局からのフィードバックを前提に、早ければ2024年第3四半期にも、米国患者を含むグローバルな主要第3相試験を開始する予定である。

インテリア社は6月、現在進行中のNTLA-2002の第1/2相試験の中間解析結果を発表した。全10症例において、NTLA-2002の単回投与後、最新の追跡調査まで、月平均95％の発作率の低下が観察された。追跡期間の中央値は9.0ヵ月（5.6〜14.1ヵ月の範囲）であった。NTLA-2002は、評価された3つの用量レベルすべてにおいて忍容性が良好であり、有害事象の大部分は軽度であった。これらの中間データは、ドイツのハンブルグで開催されたEuropean Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) Hybrid Congress 2023で発表された。

Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD)

•

NTLA-3001はAATD関連肺疾患の治療薬です：NTLA-3001は、AATD関連肺疾患の治療のための、CRISPRを介したファースト・イン・クラスのin vivo標的遺伝子挿入開発候補品である。本薬は、α-1アンチトリプシン（A1AT）タンパク質をコードするSERPINA1遺伝子の健全なコピーを正確に挿入するように設計されており、1回の投与でA1ATタンパク質の機能的発現を治療レベルまで永続的に回復させる可能性があります。このアプローチにより、週1回のA1AT増強療法の静脈内注入や重症例における肺移植の必要性をなくすなど、患者の転帰の改善を目指す。

インテリアはNTLA-3001のIND可能化活動を行っており、2023年末までに臨床試験申請（CTA）を提出する予定である。

•

NTLA-2003はAATD関連肝疾患の治療薬です：NTLA-2003は、AATD関連肝疾患の治療薬として、完全自社開発のin vivoノックアウト開発候補薬です。これは、肝臓における異常なA1ATタンパク質の産生に関与するSERPINA1遺伝子を不活性化するように設計されています。このアプローチにより、肝疾患の進行を止め、重症例では肝移植の必要性をなくすことを目指す。

インテリアはNTLA-2003のIND可能化活動を行っており、2023年末までには完了する予定である。


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Ex Vivo Program Updates

Immuno-oncology and Autoimmune Diseases

•

Intellia社は、免疫腫瘍学および自己免疫疾患の治療のため、自社保有およびパートナーとの提携により、同種細胞を用いた複数の前臨床プログラムを進めている。当社独自の同種細胞工学プラットフォームは、T細胞およびNK細胞を介する拒絶反応を回避するように設計されている。

Research and Corporate Updates

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