ペプジェン、2022年第3四半期決算と最近の企業動向を発表

ボストン、2022年11月10日 - 重症神経筋疾患および神経疾患の治療に変革をもたらすことを目指し、次世代のオリゴヌクレオチド治療を進める臨床段階のバイオテクノロジー企業、ペプジェン社（Nasdaq：PEPG）は本日、2022年9月末の第3四半期の決算報告と最近の企業動向について報告しました。

「第3四半期には、エクソン51スキップの適応となるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の患者さんに対する当社のリードプログラム、PGN-EDO51の第1相健康成人ボランティア（HNV）臨床試験の結果を発表しました。ペプジェン社の社長兼CEOであるJames McArthurは、「PGN-EDO51は、公開データと比較して、単回投与後の臨床試験において最高レベルのオリゴ核酸導入およびエクソンスキップを示し、我々の期待を上回る結果となりました」と述べています。ヒトで観察されたこの持続的な薬力学的活性は、PGN-EDO51がDMD患者において反復投与レジメン後にエクソン51スキップ転写物とジストロフィンタンパク質の筋肉への蓄積を促進する可能性を示すものと考えており、患者における第2a相反復投与試験を2023年の前半に開始する予定です "と述べています。

さらに、マッカーサー博士は、「第1相HNV試験の成功に加え、治療薬候補の強化送達オリゴヌクレオチド（EDO）ポートフォリオをさらに前進させ続けています。ペプジェンの1型筋ジストロフィー（DM1）治療薬であるPGN-EDODM1の第1/2相臨床試験を2023年前半に開始する予定です。PGN-EDO51の第1相試験で得られた結果に基づいて、PGN-EDODM1には、臨床的に意味のある結果をもたらす可能性がある組織濃度をDM1患者において達成する可能性があると考えています。また、エクソン53スキップ法が適応となるDMD患者さんの治療プログラムであるPGN-EDO53の非ヒト霊長類（NHP）データを報告するとともに、エクソン45およびエクソン44スキップ法が適応となるDMD患者さんの治療に向けて、それぞれPGN-EDO45およびPGN-EDO44のリード治験薬候補を2022年末までに指名する予定です "と述べています。

Recent Corporate Highlights

公開データとの相互比較に基づき、ペプジェン社は、これらの結果は、他のエクソン51スキップアプローチに関する公開の臨床データと比較した場合、単回投与後の臨床試験で観察された最高レベルのエクソンスキップおよびオリゴヌクレオチド送達を反映していると考えています。

Upcoming Anticipated Milestones

2022年9月30日に終了した第1四半期の業績について

About PepGen

ペプジェン社は、次世代のオリゴヌクレオチド療法を推進する臨床段階のバイオテクノロジー企業で、重度の神経筋疾患および神経疾患の治療に変革をもたらすことを目標としています。ペプジェンのEDO（Enhanced Delivery Oligonucleotide）プラットフォームは、10年以上にわたる研究開発に基づいており、細胞侵入性ペプチドを利用して、結合オリゴヌクレオチド治療薬の取り込みと活性を向上させるものである。このEDOペプチドを利用して、深刻な疾病の根本原因をターゲットとするオリゴヌクレオチド治療薬候補のパイプラインを構築しています。

Forward-Looking Statements

本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）において定義された「将来予想に関する記述（forward-looking statements）」が含まれています。これらの記述は、「目指す」、「予想する」、「信じる」、「できる」、「見積もる」、「期待する」、「予測する」、「目標」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「可能性」、「潜在的」、「求める」、「予定」などの言葉や、これらの言葉の変化形または類似表現によって識別することができ、将来の見通しに関する記述を意図したものといえます。本プレスリリースに記載されている記述のうち、歴史的事実でないものは、将来予想に関する記述とみなされる可能性があります。これらの将来予想に関する記述には、当社の臨床および前臨床プログラム、製品候補（開発計画および治療の可能性を含む）、当社のプログラムにおける将来の開発および臨床試験の計画（DMD患者におけるPGN-EDO51の第2a相MAD試験の開始計画、マイルストンの達成、企業および臨床/前臨床戦略など）に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。

本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、本リリースの日付時点における期待、見積もりおよび予測に基づくものであり、多くのリスクおよび不確実性を内包しているため、実際の結果はかかる将来の見通しに関する記述に記載または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。これらのリスクおよび不確実性には、当社が製品候補の前臨床試験および臨床試験を成功裏に完了できない可能性、または当該製品の販売に関する規制当局の承認を得られない可能性、1つまたは複数の製品候補の初期臨床試験結果は当該候補の将来の試験結果を予測できない可能性、当社の製品候補が安全かつ有効ではない可能性、臨床試験の登録または完了が遅延し、研究開発およびその他の活動に予想以上の費用がかかる可能性、当社がコントロール不能な規制上の認可または枠組みの変更がある可能性がありますが、それだけに限定されるものではありません。当社は、予定された期間内に新薬候補物質を指名できない可能性、当社の製品候補物質の対処可能な市場に関する予測が不正確である可能性、当社が想定するキャッシュ・ランウェイ期間の終了前に追加資金を必要とする可能性があり、かかる追加必要資金の適時調達ができない可能性、より効率の良い競合他社やより有効な治療法が出現する可能性があります。また、製品製造、研究、前臨床試験及び臨床試験の一部または全部を第三者に依存しています。

ペプジェンのプログラムおよび事業に関するその他のリスクは、SECに提出されているフォーム10-Qによる最新の四半期報告書に記載されています。ペプジェンは、法律で義務付けられている範囲を除き、いかなる将来予想に関する記述も更新する義務を負わないことを明確に表明しています。